CAS-Nr.1258984-36-9|Nusinersen

Einführungund Anwendungvon CAS-Nr.1258984-36-9|Nusinersen

Nusinersen ist ein monoklonaler Antikörper, der die Aktivität des Proteins Spinal Muscular Atrophy (SMA) Transcription Factor (SMTFA) blockiert. Nusinersen hat sich als wirksam bei der Verbesserung der motorischen Funktion, der Verringerung der Krankheitsaktivität und als spezifische Behandlung für SMA im Säuglingsalter erwiesen. Es wurde gezeigt, dass dieses Medikament die Langzeitwirksamkeit verbessert und den Body-Mass-Index bei Kindern mit SMA senkt. Der Wirkungsmechanismus ist nicht vollständig geklärt, aber Nusinersen könnte wirken, indem es die Bindung des Säurekomplexes an SMTFA verhindert.

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